急性淋巴细胞白血病是一种发生于血液和骨髓的恶性肿瘤。当淋巴机制出现问题,不受控制而生成大量异常淋巴细胞时,就导致了所谓的“淋巴细胞白血病” 。这是儿童白血病中最常见的一种类型(约占75%),主要的治疗手段有化学治疗、免疫治疗、放射疗法和造血干细胞移植等,就这样小琪开启了与病魔斗争的生活。

一波三折 病情再次复发

2016年,小琪在经历一年的化疗后病情得到了控制,癌细胞被“杀”掉了,但在接下来的3—5年内仍需通过化疗维持。本该在幼儿园度过快乐时光的小琪却在医院煎熬了整整三个年头,就当所有人以为小琪的病情已经稳定,可以恢复正常的生活时,厄运却再次降临。

2022年初,小琪突然感觉到头疼难受,在北京首都儿科研究所附属儿童医院做CT检查时,在脑中发现了肿瘤,家人急忙安排小琪住院进行手术。随即,医院对小琪的肿瘤进行了病理检查,病理结果显示小琪脑部的肿瘤为恶性。通过进一步地腰椎穿刺和骨髓穿刺检查,医院给出了诊断结果——小琪的白血病复发了,而且是从头部复发。

对于有些人而言,在与病魔抗争的过程中,光是活下来就已经耗尽了全部的力气。这一次,幸运天枰最终是否会向小琪倾斜?

自存脐带血 打破黑暗的曙光

几年来地连续治疗,小琪腰椎穿刺28次,骨髓穿刺15次,所承受和经历的痛苦已远远超出常人的想象,而这次复发,意味着一切都要从头来过。突如其来的噩耗几乎再一次压倒小琪的父母,医生告诉他们,唯一的办法就是为小琪进行造血干细胞移植。

造血干细胞移植,是先清除患者体内与造血系统有关的造血干细胞、肿瘤细胞、异常克隆细胞,然后再回输造血干细胞,让新移植到体内的造血干细胞重建正常造血和免疫功能的一种治疗手段。治疗方法虽然确定了,但是造血干细胞移植成功的关键是在于移植时需要进行HLA配型,小琪的病情迫在眉睫,如何在短时间内找到一份可供移植配型相合的造血干细胞?

在中国允许应用于临床治疗的造血干细胞只能来源于脐带血、骨髓和外周血。

虽然小琪出生时并没有储存脐带血,无法进行自体移植,但小琪的父母因为小琪患病的缘故,在2018年生二胎时储存下了小琪弟弟的脐带血。同胞兄弟姐妹之间,脐带血造血干细胞配型有25%的概率完全相合,是除自体脐带血外所有来源的造血干细胞中全相合概率最高的。幸运的天枰最终倾斜向小琪,小琪与弟弟的脐血配型全相合,主治医生将治疗方案最终制定为使用小琪弟弟的脐带血进行移植,这让全家重新获得了希望。

2022年7月,北京市脐血库接到了来自首都儿科研究所附属儿童医院的紧急用血申请。经过严格的出库复检,这份已冻存了4年的脐带血,有核细胞活性高达94.30%,完全符合移植要求。

7月31日,北京市脐血库临床送血员将这份“救命”的脐带血送抵首都儿科研究所附属儿童医院,经过水浴解冻复苏后的脐带血被缓缓输入到小琪的体内,整个过程非常顺利。目前,小琪已顺利出仓,恢复情况良好。

脐带血的发展前景

脐带血是胎儿娩出断脐后从脐静脉中采集获得的血液。脐带血中含有造血干细胞、间充质干细胞等多种类干细胞,是免疫细胞治疗、干细胞治疗的重要资源。

自1988年世界首例脐带血干细胞移植(妹妹脐血救哥哥)救治了1名范可尼贫血症患儿后,它被越来越广泛的应用于临床。截至2022年6月,脐带血的临床应用在全球超过80,000例,在中国超过27,000例。【1】

在2022年,国家卫健委发布的《国家限制类技术临床应用管理规范(2022年版)》中明确规定:脐带血造血干细胞移植技术适用于治疗:包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病;再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等非恶性疾病;以及用于治疗部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等。

目前,全球正在进行的脐带血相关临床研究超过400项,包括自身免疫系统疾病、心脑血管疾病、神经系统疾病、整形外科等。脐带血中还含有NK、T细胞等多类细胞,已成为细胞治疗的重要资源。脐带血移植仍在发展和改进中,相信随着医学技术和治疗理念的发展,脐血的临床应用范围会越来越广。

注:

【1】 数据来源 2022年6月30日,中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师方建培出席学术研讨会分享